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麻省理工学院的研究人员说，机器学习正在整个医疗领域迅速适应发展精确医学，并且还可以通过改善随机临床试验过程来利用它来改善新药物治疗和设备的开发。

研究人员需要使用机器学习和统计技术来增强临床试验结果的数据，以更好地预测药物是否可能被批准。他们使用了来自两个专有制药管道数据库的迄今为止最大的数据集。研究结果发表在“ 哈佛数据科学评论”的第一期中。

限制临床试验的风险可以使资源得到更有效的利用，更少的失败，更快的药物批准时间，更低的资金成本以及更多的资金用于开发其他新疗法。

麻省理工学院金融工程实验室主任安德鲁·罗(Andrew Lo)在一份声明中说：“每个人在临床试验过程中都会受到药物失败风险的影响。” “通过更准确地衡量药物和器械开发风险，我们希望鼓励在生物医学这个独特的拐点上增加投资。”

机器学习增强型科学不仅可以为投资者，科学家，临床医生和生物制药专业人士提供有关药物试验潜在成功的指导，还可以使决策者受益。

“政策制定者和监管者也将从机器学习预测中受益，尤其是对于预测可能会失败的药物适应症对-这些案例凸显了生物医学中最困难的挑战，并强调了需要更大的政府和慈善支持的必要，”罗等人都写道。

Lo和他的团队使用机器学习和统计技术来解释缺失的数据，估计缺失值和其他模型参数以进行更准确的预测。作者写道，由于希望保护商业秘密，并且因为根本没有动机鼓励调查人员提供其他数据，因此数据集经常丢失数据。虽然所有历史药物开发数据集都缺少数据，但大多数研究并未报告丢失数据的程度。

“回顾历史上的输赢来预测赛马的结果与基于多个因素(例如赛马的血统，往绩，气质，训练方式，赛道状况，骑师的技能等等，”卢在声明中说。

对于麻省理工学院的所有六种机器学习算法，使用黄金标准数据集进行插补的模型均优于其完整案例分析和插补对应模型，用于预测从第二阶段试验到批准的过渡的预测值为0.78 AUC，用于预测过渡的预测值为0.81 AUC从第3阶段到批准。

Lo和同事总结说：“这些结果令人鼓舞，并为获得更优质数据提供了更强大的药物开发预测模型的可能性。”